Assaig clínic amb l’anàleg de la Ghrelina desacilada (Livoletide)

Després del darrer estudi realitzat amb la ghrelina desacilada l’any 2015 amb pacients amb la Síndrome Prader-Willi i a la vista dels seus resultats positius i esperançadors respecte la sacietat i la pèrdua de pes, properament  començarà novament (entre finals de març i principis d’abril 2019) l’assaig clínic (Fase IIb) amb l’anàleg de ghrelina desacilada (Livoletide), administrat per via subcutània cada dia, per seguir avaluant l’efectivitat en el comportament envers el menjar, la gana i la pèrdua de pes.

Aquest assaig clínic durà a terme simultàniament a diversos països: Estats Units, França, Espanya, Itàlia, Bèlgica, Països Baixos, Austràlia i Regne Unit.

A l’Estat espanyol es realitzarà a l’Hospital Universitati Parc Taulí de Sabadell, l’Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona,  l’Hospital General Universitari d’Alacant i  l’Hospital de Cruces de Bilbao.

Criteris d’inclusió

  • Diagnòstic SPW confirmat genèticament (subtipus genètic inclòs)
  • Edats entre 8-65 anys
  • IMC inferior a 65
  • Tenir gana exagerada
  • Fer dieta i exercici físic regular
  • No viure més del 50% del temps en un centre (és a dir viure més del 50% del temps a casa)
  • Tenir un cuidador/a (que pot ser el pare o la mare) a càrrec, responsable d’avaluar i contestar tots els qüestionaris durant l’estudi
  • Tenir la dosi de tractament d’hormones sexuals i tiroidals estables 3 mesos abans
  • Tenir la dosi de GH estable 1 mes abans

La durada prevista de l’assaig és d’un any, aproximadament. En total, s’hauran de fer unes 9 visites (i una posterior telefònica).

Durant els primers 2-4 mesos es farà el procés de selecció dels pacients (comprovant que compleixen els criteris).

Estaran 3 mesos amb placebo o medicació, per sorteig aleatori, i es desconeixerà si el pacient es subministra una cosa o l’altra.

Durant 9 mesos tots els pacients s’administraaran medicació, tant els que han portat placebo com els que ja portaven medicació.

A la visita 3a i 7a, caldrà fer extraccions fins a 3h-3,5h després d’esmorzar.

El laboratori finançarà el desplaçament del pacient i cuidador/s, si és necessari.

Podeu contactar amb el vostre metge endocrí de referència, si us visiteu en els hospitals que participen a l’assaig.

Si regularment us visiteu en algun altre centre i esteu interessats en participar en aquest assaig, podeu posar-vos en contacte amb l’Associació Catalana Síndrome Prader-Willi, mitjançant el correu electrònic praderwillicat@praderwillicat.org

Estudi sobre problemes mèdics en la SPW (PATH for PWS)

‘PATH for PWS’ és un estudi que s’està realitzant amb el suport de PWSA (EUA) i FPWR, en col·laboració amb Zafgen, amb l’objectiu de millorar el coneixement de fets mèdics greus en la SPW que ajudin a comprendre com els comportaments relacionats amb SPW canvien amb el pas del temps. Amb la informació d’aquest estudi es podria millorar els assaigs clínics que busquen desenvolupar tractaments per PWS.

Per col·laborar, els afectats han de tenir més de 12 anys, complimentar el consentiment a l’estudi i fer les enquestes, no es requereix cap visita mèdica. Registrar-se i fer enquestes  https://www.pwsregistry.org/

Més informació https://www.pathforpws.com/

Estudi: El paper de la microbiota intestinal en el tractament de la SPW

Des del servei d’Endocrinologia de l’Hospital Sant Joan de Déu, properament s’iniciarà un estudi titulat El paper de la microbiota intestinal en el tractament de la síndrome de Prader-Willi, adreçat a tots els afectats entre 2 i 18 anys.

Actualment hi ha un gran interès en l’estudi de la microbioma intestinal i el seu paper en el desenvolupament de moltes malalties i la seva modulació amb probiòtics. Un probiòtic que conté la soca Bifidobacterium animalis spp. lactis  ha demostrat tenir efectes sobre la reducció de l’adipositat en les persones obeses, alhora que se li atorga un paper en la regulació de la sacietat.

És per això que des de l’hospital consideren que els pacients amb la síndrome de Prader-Willi podrien beneficiar-se de l’administració d’aquest probiòtic, i per això faran aquest estudi, per valorar si pot ser un bon tractament per als nostres fills.

La intenció és fer diferents grups de pacients que començaran l’estudi de manera gradual des del setembre 2017 fins al gener de 2018. La durada del mateix serà de 6 mesos i, durant aquest temps, s’administrarà el probiòtic per via oral durant 3 mesos i durant 3 mesos més el placebo (sense saber en cada moment si està rebent l’un o altre), per poder avaluar el seu efecte.

L’estudi està adreçat a afectats amb la SPW que viuen a Catalunya i que tinguin entre 2 anys i 18 anys.

A més d’oferir la participació en l’estudi als pacients que es visiten assíduament a l’Hospital Sant Joan de Déu (ja s’està comunicant a les famílies), l’estudi és obert a tots els pacients d’altres centres. En aquest cas, aquests pacients continuaran els seus controls en el seu centre habitual, però també haurien d’anar a l’Hospital Sant Joan de Déu cada 3 mesos per tal que es puguin obtenir les dades i les mostres d’estudi, així com donar els probiòtics i el placebo.

Si el vostre fill o filla s’està visitant regularment a l’Hospital Parc Taulí de Sabadell podeu contactar per correu electrònic amb la Dra. Raquel Corripio, coordinadora de la Unitat d’Endocrinologia Pediàtrica (rcorripio@tauli.cat), que també participa com a investigadora en aquest estudi.

En el cas que el vostre fill o filla es visiti habitualment en un altre centre hospitalari us podeu posar en contacte per correu electrònic amb la Dra. Marta Ramon, Cap d’Endocrinologia Pediàtrica de l’Hospital Sant Joan de Déu (mramonk@sjdhospitalbarcelona.org) . Ella pot proporcionar informació d’aquest estudi al vostre equip mèdic de referència.

Així mateix, des de l’associació estem a la vostra disposició per resoldre qualsevol dubte o consulta, per correu electrònic ainfo@praderwillicat.org o per telèfon al 646055545.

Estudi per al tractament amb hormona de creixement en adults amb SPW

Iniciativa pionera a l’Hospital Universitari Parc Taulí de Sabadell

Ha començat l’estudi per al tractament amb hormona de creixement (GH) en adults amb la Síndrome de Prader-Willi

Aquest mes de juliol, el Servei d’Endocrinologia i Nutrició de l’Hospital Universitari Parc Taulí de Sabadell ha rebut l’aprovació per part del Comitè Ètic per començar un assaig clínic per estudiar l’efecte del tractament amb GH sobre la hipotonia, mesurada a nivell del sistema nerviós central, mitjançant ressonància magnètica funcional, en adults amb la Síndrome de Prader-Willi.

Es tracta d’avaluar, entre d’altres paràmetres, el to i la força muscular abans i un any després de l’inici del tractament, en pacients adults en què prèviament se’ls ha diagnosticat un dèficit d’hormona de creixement.

L’estudi durarà 14 mesos. Al principi i durant l’estudi es realitzaran una sèrie molt completa de proves que serviran per valorar l’evolució dels pacients. Després d’aquests 14 mesos, els pacients seguiran rebent el tractament amb hormona de creixement amb les dosis que el metge consideri adequades.

S’han publicat diversos estudis de pacients adults amb SPW realitzats en altres països (USA, Holanda, Itàlia, França, entre altres…) amb resultats molt positius, pel que fa a la força muscular i composició corporal, així com la millora de la qualitat de vida i el benestar, sense que, per altra banda, s’hagin detectat efectes adversos.

L’hospital promotor de l’estudi és el Parc Taulí de Sabadell. Les investigadores principals d’aquest estudi són la Dra. Olga Giménez Palop i la Dra. Assumpta Caixàs Pedragós, del departament d’Endocrinologia i Nutrició, amb la participació d’una gran quantitat de col·laboradors de diferents especialitats mèdiques.

L’Hospital Universitari Parc Taulí de Sabadell forma part de la primera xarxa d’unitats d’expertesa clínica (XUEC) d’atenció a les malalties minoritàries a Catalunya, dedicada a l’atenció a les malalties cognitivoconductuals de base genètica en l’edat pediàtrica. Es tracta d’un grup de malalties minoritàries cròniques, d’origen genètic, que es presenten en l’edat pediàtrica amb gran variabilitat clínica, entre les que es troba la Síndrome de Prader-Willi.

Pel que fa al tractament d’adults amb SPW, el Parc Taulí és l’hospital que tracta més pacients de tot Catalunya. Esperem que properament també sigui designat unitat d’expertesa clínica de la SPW en l’edat adulta.