L’EMA dóna llum verda al primer medicament orfe (carbetocina) per tractar la Síndrome de Prader-Willi

El Comitè de Medicaments Orfes de l’Agència Europea del Medicament (EMA) ha aprovat en la seva primera reunió de l’any la primera recomanació per a la designació de medicament orfe per tractar la síndrome de Prader-Willi.

Durotabal és el nom comercial de la carbetocina, anàleg sintètic de l’oxitocina, però amb una funció molt més concreta.

Quan un laboratori demana la designació d’un Medicament Orfe pot beneficiar-se d’una sèrie d’incentius com ara: reducció de taxes, suports per fer recerca …

Una vegada que ha estat designat com medicament orfe, ara han de fer els assajos clínics que demostrin que la utilitat que li volen donar és per a la SPW.

Hi ha assajos preclínics (no provats en persones però que donen certa evidència) que poden portar a pensar que aquest medicament pot modificar (no curar) la conducta agressiva o la hiperfàgia característiques d’aquesta síndrome.

El procés serà llarg pel que a efectes pràctics en les famílies no tindrà cap repercussió de moment ja que posteriorment ha de ser aprovat per diverses entitats de l’EMA.

Si el facultatiu considera molt important l’administració d’aquest fàrmac a l’afectat, es pot optar per:

  1. Participar en l’assaig clínic que es realitzi.
  2. Ús compassiu del fàrmac.

Recorda que perquè s’autoritzi un fàrmac com a ús compassiu l’EMA, el laboratori i el director mèdic del centre han d’estar d’acord.

Més informació a http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2012/01/news_detail_001422.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1 

 

Consulteu aquesta entrada en: esEspañol