La comunidad internacional vinculada al síndrome de Prader-Willi celebra un hito histórico. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado el primer tratamiento específico para la hiperfagia asociada a esta enfermedad poco frecuente. Se trata de VYKAT™ XR, un fármaco desarrollado por la empresa Soleno Therapeutics, indicado para personas a partir de 4 años diagnosticadas con síndrome Prader-Willi.
La hiperfagia, o sensación insaciable de hambre, es uno de los síntomas más invalidantes y complejos del síndrome, con graves consecuencias para la salud física y emocional de las personas afectadas y para el entorno familiar. Hasta ahora, no había ningún medicamento específico aprobado para tratar este aspecto del SPW, a pesar de décadas de investigación en el ámbito científico.
La eficacia de VYKAT™ XR se ha demostrado mediante un estudio clínico de fase 3, en el que se ha evidenciado una reducción significativa de la hiperfagia en las personas que han recibido el tratamiento. En aquellos casos en los que se sustituyó el fármaco por placebo, se registró un empeoramiento del comportamiento alimentario, lo que refuerza los resultados positivos del tratamiento.
En cuanto a la seguridad, los efectos adversos más frecuentes observados durante los ensayos clínicos han sido la aparición de edemas, hipertricosis, hiperglucemia y reacciones cutáneas. Sin embargo, se considera que los beneficios superan los posibles riesgos en el marco de un seguimiento médico adecuado.
La compañía farmacéutica ha anunciado que el medicamento estará disponible en Estados Unidos a partir de abril de 2025.
Desde la Asociación Catalana por el Síndrome de Prader-Willi acogemos esta noticia con optimismo. Aunque por el momento el fármaco sólo ha sido aprobado en Estados Unidos, este avance representa una esperanza concreta para muchas familias y una muestra del potencial de la investigación cuando se destinan recursos y voluntades. Seguiremos con atención la evolución de su despliegue y los posibles pasos para su autorización en Europa.
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